دورهمی – دورهمی علوم زیستی دقیقفناوری ویرایش ژنوم مورد توجه - و سرمایه گذاری - یکی دیگر از غول های دارویی جهانی را به خود جلب کرده است. این بار آن است نوارتیس.
این دو شرکت یک قرارداد انحصاری در سراسر جهان برای تحقیق و توسعه ویرایش ژن in vivo را اعلام کردهاند.
دقت (Nasdaq: DTIL) یک شرکت ویرایش ژن در مرحله بالینی است که از یک سیستم اختصاصی به نام ARCUS برای ایجاد درمان های ویرایش ژن استفاده می کند. Precision در سال 2006 از دانشگاه دوک خارج شد و در مارس 2009 عمومی شد.
به عنوان بخشی از این قرارداد، Precision یک هسته ARCUS سفارشی را توسعه خواهد داد که برای وارد کردن یک ژن درمانی در یک مکان "بندر امن" در ژنوم به عنوان یک گزینه درمانی بالقوه یک بار مصرف برای بیماری ها از جمله هموگلوبینوپاتی های خاص طراحی خواهد شد. مانند بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی.
Precision 75 میلیون دلار پیش پرداخت دریافت می کند و واجد شرایط دریافت تا مبلغ کل حدود 1.4 میلیارد دلار به عنوان پرداخت های اضافی برای نقاط عطف آینده است. Precision همچنین واجد شرایط دریافت بودجه تحقیقاتی خاصی است و در صورت تجاری سازی موفقیت آمیز درمانی Novartis از این همکاری، حق امتیاز سطحی از تک رقمی متوسط تا دو رقمی پایین در فروش محصول.
لیلی قرارداد ویرایش ژن به ارزش 555 میلیون دلار را با دورهام بایوساینس امضا کرد.
معامله دیگری
در اواخر سال 2020 Precision وارد یک همکاری شد و قرارداد مجوز انحصاری با Eli Lilly مستقر در ایندیاناپولیس، که اکنون در حال ساخت دو کارخانه تولید دارو در کارولینای شمالی است، می تواند به طور بالقوه بیش از 2.7 میلیارد دلار ارزش داشته باشد. لیلی از پلتفرم اختصاصی ویرایش ژنوم ARCUS Precision برای تحقیق و توسعه درمانهای اختلالات ژنتیکی استفاده خواهد کرد. این کار با دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) و دو هدف ژنی نامشخص دیگر آغاز خواهد شد.
طبق مفاد آن قرارداد، Precision باید مبلغ 100 میلیون دلار پیش پرداخت نقدی و 35 میلیون دلار سرمایه گذاری سهام توسط لیلی در سهام عادی Precision دریافت می کرد. Precision همچنین واجد شرایط دریافت 420 میلیون دلار در توسعه و تجاری سازی برای هر یک از سه محصول اضافی است، در صورتی که لیلی در راه اندازی درمان جدید موفق باشد.
مطالعه نتایج مثبت بالینی را برای فناوری Precision Biosciences ARCUS® گزارش میدهد
بیشتر در مورد قرارداد Novartis
بر اساس شرایط قرارداد Novartis، Precision یک هسته ARCUS را توسعه میدهد و خصوصیات آزمایشگاهی را انجام میدهد و سپس Novartis مسئولیت تمام فعالیتهای تحقیقاتی، توسعه، تولید و تجاریسازی بعدی را بر عهده میگیرد. Novartis یک مجوز انحصاری برای هسته سفارشی ARCUS که توسط Precision برای Novartis ساخته شده است دریافت می کند تا به عنوان یک گزینه درمانی بالقوه در داخل بدن برای بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی توسعه یابد.
مدیر عامل شرکت Precision گفت: "ما از همکاری با Novartis برای گردآوری دقت و تطبیق پذیری ویرایش ژنوم ARCUS با تخصص ژن درمانی Novartis و تعهد به توسعه درمان یکبار مصرف و بالقوه تحول آفرین برای اختلالات خونی ارثی که به سختی قابل درمان هستند، خوشحالیم." مایکل آموروسو. این همکاری مبتنی بر قابلیتهای منحصربهفرد درج ژن ARCUS است و کاربرد آن را بهعنوان یک پلتفرم ویرایش ژنوم ممتاز برای توسعه داروهای بالقوه in vivo نشان میدهد. با این توافق، Precision، چه به تنهایی و چه با شرکای در سطح جهانی، برنامههای ویرایش ژنی فعال in vivo برای قرار دادن ژن هدفمند و حذف ژن در سلولهای بنیادی خونساز، کبد، ماهیچه و سیستم عصبی مرکزی خواهد داشت که تطبیق پذیری متمایز ARCUS را نشان میدهد. ”
جی برادنر، رئیس مؤسسه تحقیقات زیست پزشکی Novartis (NIBR)، موتور نوآوری Novartis، گفت: "ما در اینجا فرصتی مشترک برای تصور یک گزینه درمانی منحصر به فرد برای بیماران مبتلا به هموگلوبینوپاتی، مانند بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی شناسایی می کنیم. درمان بالقوه یکبار مصرف مستقیماً بر روی بیمار انجام می شود که می تواند بر بسیاری از موانع موجود امروزی با سایر فن آوری های درمانی غلبه کند. ما مشتاقانه منتظر کار با Precision و استفاده از پلتفرم فناوری ARCUS هستیم که می تواند رویکرد متفاوتی را برای درمان بیماران مبتلا به هموگلوبینوپاتی ایجاد کند.
Precision Biosciences جوهر ویرایش ژن را با iECURE انجام می دهد
پتانسیل قابل توجه
بدیهی است که شرکتها بر این باورند که Precision چیزی مهم است.
درک جانتز، دکترای ارشد علمی و یکی از بنیانگذاران، گفت: «رویکرد ویرایش ژن in vivo که ما برای بیماری سلول داسی شکل دنبال میکنیم، میتواند مزایای قابلتوجهی نسبت به سایر درمانهای ژنی ex vivo در حال توسعه داشته باشد. دقت، درستی. شاید مهمتر از همه، این میتواند دری را برای درمان بیماران در مناطقی که پیوند سلولهای بنیادی یک گزینه واقعی نیست، باز کند. ما معتقدیم که ویژگی های منحصر به فرد پلت فرم ARCUS، به ویژه توانایی آن در هدف قرار دادن ژن با کارایی بالا، آن را به انتخاب ایده آل برای این پروژه تبدیل می کند و ما مشتاقانه منتظر همکاری با شرکای خود در Novartis هستیم تا این درمان جدید را برای بیماران ارائه دهیم. ”
پس از تکمیل تراکنش، Precision انتظار دارد که وجه نقد و معادلهای نقدی موجود، دریافتهای عملیاتی مورد انتظار و اعتبار موجود برای تأمین هزینههای عملیاتی و مورد نیاز هزینههای سرمایهای در سه ماهه دوم ۲۰۲۴ کافی باشد.
سپتامبر گذشته نیز دقت توافقنامه را اعلام کرد با iECURE، یک شرکت نوظهور ویرایش ژن in vivo که بر درمان بیماریهای ویرانگر با نیازهای برآورده نشده زیاد متمرکز است. آنها شرایط مالی آن توافق را فاش نکردند. iECURE توسط یکی از پیشگامان ژن درمانی دانشگاه پنسیلوانیا، جیمز ام. ویلسون، MD، Ph.D. تأسیس شد. پن اسپین اوت با همکاری نزدیک با برنامه ژن درمانی مدرسه کار می کند.
+ + +
© مرکز بیوتکنولوژی کارولینای شمالی