DURHAM – Με βάση το Durham Precision BiosciencesΗ τεχνολογία επεξεργασίας γονιδιώματος έχει προσελκύσει το ενδιαφέρον – και τις επενδύσεις – από έναν άλλο παγκόσμιο φαρμακευτικό κολοσσό. Αυτή τη φορά είναι Novartis.
Οι δύο εταιρείες ανακοίνωσαν μια αποκλειστική παγκόσμια in vivo γονιδιακή επεξεργασία έρευνας και ανάπτυξης συνεργασίας και συμφωνία άδειας χρήσης.
Ακρίβεια (Nasdaq: DTIL) είναι μια εταιρεία επεξεργασίας γονιδίων κλινικού σταδίου που χρησιμοποιεί ένα αποκλειστικό σύστημα που ονομάζεται ARCUS για τη δημιουργία θεραπειών γονιδιακής επεξεργασίας. Το Precision κυκλοφόρησε από το Πανεπιστήμιο Duke το 2006 και έγινε δημόσια το Μάρτιο του 2009.
Ως μέρος της συμφωνίας, η Precision θα αναπτύξει μια προσαρμοσμένη νουκλεάση ARCUS που θα σχεδιαστεί για να εισάγει, in vivo, ένα θεραπευτικό διαγονίδιο σε μια θέση «ασφαλούς λιμένα» στο γονιδίωμα ως πιθανή εφάπαξ εναλλακτική θεραπεία μετασχηματισμού για ασθένειες συμπεριλαμβανομένων ορισμένων αιμοσφαιρινοπαθειών όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία και η βήτα θαλασσαιμία.
Η Precision θα λάβει προκαταβολή 75 εκατομμυρίων δολαρίων και είναι επιλέξιμη να λάβει έως και ένα συνολικό ποσό περίπου 1.4 δισεκατομμυρίων δολαρίων σε πρόσθετες πληρωμές για μελλοντικά ορόσημα. Η Precision είναι επίσης επιλέξιμη για να λάβει συγκεκριμένη χρηματοδότηση για την έρευνα και, εάν η Novartis εμπορευματοποιήσει με επιτυχία μια θεραπεία από τη συνεργασία, κλιμακωτά δικαιώματα που κυμαίνονται από τα μεσαία μονοψήφια έως τα χαμηλά διψήφια για τις πωλήσεις προϊόντων.
Άλλη μια συμφωνία
Στα τέλη του 2020 η Precision ξεκίνησε μια συνεργασία και αποκλειστική άδεια χρήσης που θα μπορούσε ενδεχομένως να αξίζει πάνω από 2.7 δισεκατομμύρια δολάρια με την Eli Lilly με έδρα την Ινδιανάπολη, η οποία κατασκευάζει τώρα δύο φαρμακευτικά εργοστάσια στη Βόρεια Καρολίνα. Η Lilly θα χρησιμοποιήσει την αποκλειστική πλατφόρμα επεξεργασίας γονιδιώματος ARCUS της Precision για την έρευνα και την ανάπτυξη θεραπειών για γενετικές διαταραχές. Θα ξεκινήσει με τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) και δύο άλλους άγνωστους γονιδιακούς στόχους.
Σύμφωνα με τους όρους αυτής της συμφωνίας, η Precision επρόκειτο να λάβει μια προκαταβολή σε μετρητά ύψους 100 εκατομμυρίων δολαρίων και μια επένδυση μετοχικού κεφαλαίου από τη Lilly ύψους 35 εκατομμυρίων δολαρίων σε κοινές μετοχές της Precision. Η Precision είναι επίσης επιλέξιμη να λάβει έως και 420 εκατομμύρια δολάρια σε πληρωμές ορόσημο ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης για καθένα από τα τρία πρόσθετα προϊόντα, μαζί με κλιμακωτά δικαιώματα, εάν η Lilly καταφέρει να ξεκινήσει μια νέα θεραπεία.
Η μελέτη αναφέρει θετικά προκλινικά αποτελέσματα για την τεχνολογία ARCUS® Precision Biosciences
Περισσότερα για τη συμφωνία Novartis
Σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας Novartis, η Precision θα αναπτύξει μια νουκλεάση ARCUS και θα πραγματοποιήσει χαρακτηρισμό in vitro, με τη Novartis να αναλαμβάνει στη συνέχεια την ευθύνη για όλες τις επακόλουθες δραστηριότητες έρευνας, ανάπτυξης, κατασκευής και εμπορίας. Η Novartis θα λάβει αποκλειστική άδεια για την προσαρμοσμένη νουκλεάση ARCUS που αναπτύχθηκε από την Precision για τη Novartis ώστε να αναπτυχθεί περαιτέρω ως πιθανή επιλογή θεραπείας in vivo για τη δρεπανοκυτταρική νόσο και τη βήτα θαλασσαιμία
«Είμαστε ενθουσιασμένοι που συνεργαζόμαστε με τη Novartis για να συνδυάσουμε την ακρίβεια και την ευελιξία της επεξεργασίας γονιδιώματος ARCUS με την τεχνογνωσία της γονιδιακής θεραπείας και τη δέσμευση της Novartis για την ανάπτυξη μιας εφάπαξ, δυνητικά μετασχηματιστικής θεραπείας για δύσκολα αντιμετωπίσιμες κληρονομικές διαταραχές του αίματος», δήλωσε ο Διευθύνων Σύμβουλος της Precision. Michael Amoroso. «Αυτή η συνεργασία θα βασιστεί στις μοναδικές δυνατότητες εισαγωγής γονιδίων του ARCUS και απεικονίζει τη χρησιμότητά του ως κορυφαίας πλατφόρμας επεξεργασίας γονιδιώματος για πιθανή in vivo ανάπτυξη φαρμάκων. Με αυτήν τη συμφωνία, η Precision, είτε μόνη της είτε με συνεργάτες παγκόσμιας κλάσης, θα έχει ενεργά προγράμματα in vivo γονιδιακής επεξεργασίας για στοχευμένη εισαγωγή γονιδίων και διαγραφές γονιδίων σε αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα, ήπαρ, μύες και το κεντρικό νευρικό σύστημα, επιδεικνύοντας την ιδιαίτερη ευελιξία του ARCUS. ”
Ο Jay Bradner, πρόεδρος των Ινστιτούτων Βιοϊατρικής Έρευνας της Novartis (NIBR), της μηχανής καινοτομίας της Novartis, δήλωσε: «Εντοπίζουμε εδώ μια συλλογική ευκαιρία να φανταστούμε μια μοναδική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με αιμοσφαιρινοπάθειες, όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία και η βήτα θαλασσαιμία. πιθανή εφάπαξ θεραπεία που χορηγείται απευθείας στον ασθενή που θα ξεπερνούσε πολλά από τα εμπόδια που υπάρχουν σήμερα με άλλες θεραπευτικές τεχνολογίες. Ανυπομονούμε να εργαστούμε με την Precision και να αξιοποιήσουμε την τεχνολογική πλατφόρμα ARCUS, η οποία θα μπορούσε να φέρει μια διαφοροποιημένη προσέγγιση στη θεραπεία ασθενών με αιμοσφαιρινοπάθειες».
Η Precision Biosciences μελάνια επεξεργασίας γονιδίων ασχολείται με το iECURE
Σημαντικές δυνατότητες
Οι εταιρείες προφανώς πιστεύουν ότι το Precision είναι κάτι σημαντικό.
«Η in vivo προσέγγιση γονιδιακής επεξεργασίας που ακολουθούμε για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία θα μπορούσε να έχει πολλά σημαντικά πλεονεκτήματα σε σχέση με άλλες ex vivo γονιδιακές θεραπείες που αναπτύσσονται αυτή τη στιγμή», δήλωσε ο Derek Jantz, Ph.D., επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος και συνιδρυτής του Ακρίβεια. «Ίσως το πιο σημαντικό, θα μπορούσε να ανοίξει την πόρτα για τη θεραπεία ασθενών σε γεωγραφίες όπου η μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων δεν είναι ρεαλιστική επιλογή. Πιστεύουμε ότι τα μοναδικά χαρακτηριστικά της πλατφόρμας ARCUS, ιδιαίτερα η ικανότητά της να στοχεύει την εισαγωγή γονιδίων με υψηλή αποτελεσματικότητα, την καθιστούν την ιδανική επιλογή για αυτό το έργο και ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τους συνεργάτες μας στη Novartis για να προσφέρουμε αυτή τη νέα θεραπεία στους ασθενείς. ”
Με την ολοκλήρωση της συναλλαγής, η Precision αναμένει ότι τα υπάρχοντα μετρητά και ισοδύναμα μετρητών, οι αναμενόμενες λειτουργικές εισπράξεις και η διαθέσιμη πίστωση θα επαρκούν για τη χρηματοδότηση των λειτουργικών της εξόδων και των απαιτήσεων κεφαλαιακών δαπανών στο δεύτερο τρίμηνο του 2.
Τον περασμένο Σεπτέμβριο Precision επίσης ανακοίνωσε συμφωνία με την iECURE, μια αναδυόμενη in vivo εταιρεία επεξεργασίας γονιδίων που επικεντρώνεται στη θεραπεία καταστροφικών ασθενειών με υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη. Δεν αποκάλυψαν τους οικονομικούς όρους αυτής της συμφωνίας. Το iECURE συνιδρύθηκε από τον πρωτοπόρο γονιδιακής θεραπείας του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια, James M. Wilson, MD, Ph.D. Το Penn spinout λειτουργεί σε στενή συνεργασία με το Πρόγραμμα Γονιδιακής Θεραπείας του σχολείου.
+ + +
© Κέντρο Βιοτεχνολογίας της Βόρειας Καρολίνας
